Welche Herausforderungen bestehen bei der Gründung eines Start-ups im Bereich Gentherapie/Genediting und welche regulatorischen Besonderheiten sind zu beachten? Diese Fragen und viele weitere wurden im GO-Bio initial - Seminar „Die DNA der Entwicklung von Gen- und Gen-Chirurgie-Therapien“ beleuchtet.
Bei der Gentherapie gibt es sehr viele Fragen zum rechtlichen Rahmen bei der Zulassung. Deshalb referierte am 15.06.2026 Dr. Timo Faltus von der Martin-Luther-Universität Halle zum Thema „Gentherapie - Die rechtliche DNA der Gentherapeutika von der Forschung bis zur Zulassung“ und stellte den Wissenschaftler*innen im Rahmen von GO-Bio initial seine vielfältigen Erfahrungen auf diesem Gebiet zur Verfügung. Er leitete bereits ein interdisziplinäres Forschungsprojekt zu den ethischen, rechtlichen und sozialen Fragen des Genome Editings und war sogar als Sachverständiger zum Gentechnikrecht für den Deutschen Bundestag tätig. Ihm war es ganz wichtig zu vermitteln, wie sich die Begriffe „Gentherapie“ und „Genomediting“ voneinander abgrenzen, wo die Lücken in der derzeitigen gesetzlichen Regelung sind und wie die geplante Reform bei der Zulassung bestehende Lücken schließen wird, aber auch gleichzeitig Fragen offen lässt. Was ist mit mRNA-Wirkstoffen, mit CAR-T-Zellen mit GVO-Phagen? Zum Ende des Vortrags stellte Dr. Faltus noch das Präparat Casgevy vor, die erste zugelassene Gentherapie weltweit, die auf der Genschere CRISPR/Cas9 basiert. Von Firma Vertex Pharmaceuticals entwickelt, dient es als einmalige, potenziell heilende Behandlung für schwere Formen der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie.
Im zweiten Vortrag „From Bench to Biotech – Wie translationale Forschung zum Startup wird“ schilderte Dr. Anne-Kristin Heninger Ihre persönlichen Erfahrungen bei der Gründung von Seamless Therapeutics GmbH, das in Dresden angesiedelt und im Bereich Genomeditierung aktiv ist. Auch sie ging ab 2019 erfolgreich durch die GO-Bio initial Stationen Phase 1 und 2 hindurch, kämpfte sich durch Regulatorik und Gesetze, baute ein Team und Intellektuell Property (IP) also Schutzrechte auf. Heute leitet sie die operative Geschäftsführung im Unternehmen und konnte den Wissenschaftler*innen viele Tipps und Anregungen mitgeben. Sie machte Mut, ein StartUp zu gründen, zeigte aber auch die Herausforderungen auf und in welchen Aspekten sich Forschende beim Thema „Gründung“ leicht unterschätzen können. „Es kommt wirklich auf das Team und IP an“, riet sie den Wissenschaftler*innen.